Amonaps (fenilbutirato de sódio)
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Amonaps (fenilbutirato de sódio) é um medicamento utilizado para o tratamento de pacientes que têm distúrbios do ciclo da ureia.
Os neurologistas às vezes prescrevem Ammonaps para tratamento fora do rótulo de pessoas que sofrem de ELA.
Indicações de doenças
Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)
Fabricante
Utilização
Oral
Medicamentos aprovados por
-
Agência Médica Europeia (EMA)
-
Administração de Alimentos e Drogas (FDA)
-
Administração de Bens Terapêuticos (TGA)
Pacientes ajudados
- Mais de 1,2 milhões de pacientes alcançaram
- Mais de 11.000 pacientes ajudaram
- 13.000 medicamentos fornecidos
- 100% de sucesso na prestação de serviços a pessoas em 85 países
Seguro e protegido
Estamos registados no Ministério da Saúde holandês em Haia, como intermediário, número de registo: 6730 BEM e como distribuidor grossista, número de registo: 16258 G.
Pacote
250 comprimidos
Nossa Equipe de Suporte ao Paciente o ajudará pessoalmente ao longo do caminho
Dr. Akshi Sudão
Gerente de Suporte ao Paciente
Maria Chironi
Apoio ao Paciente
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Leia maisPara que serve o Ammonaps (fenilbutirato de sódio)?
A amonaps (fenilbutirato de sódio) é uma terapia adjuvante indicada para o manejo crônico de distúrbios do ciclo da uréia que envolvem deficiências das enzimas carbamilfosfato sintetase, ornitina transcarbamilase ou argininosuccinato sintetase.1
É indicado para:1
- doença 'precoce' em bebés que mostram uma completa falta de uma ou mais destas enzimas nos primeiros 28 dias após o nascimento
- doença "tardia" em pacientes que mostram uma falta parcial de uma enzima após a idade de um mês e que tiveram danos cerebrais causados por níveis elevados de amoníaco no sangue.
Está disponível em comprimidos contendo cada um 500 mg de fenilbutirato de sódio.1
Como funciona o Ammonaps (fenilbutirato de sódio)?
O ciclo da ureia é um processo que ajuda o organismo a remover o nitrogénio residual que é feito a partir da decomposição das proteínas consumidas através dos alimentos. Pessoas com transtorno do ciclo da uréia estão perdendo um gene que as ajuda a se livrar desse desperdício. Como resultado, há uma acumulação de níveis de nitrogênio na forma de amônia, que é altamente tóxica, especialmente para o cérebro.2,3
O fenilbutirato de sódio dá ao corpo uma alternativa: pode ligar-se ao nitrogénio para formar uma substância que pode ser removida do corpo através da urina.1
Além disso, o fenilbutirato de sódio também funciona como um inibidor de diacetilase histônica que pode estimular a sobrevivência dos neurônios motores. Por esta razão está sendo estudado para uso no tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA).4
Nota: Este medicamento ainda não foi aprovado para o tratamento da ELA. Os neurologistas por vezes prescrevem Ammonaps (fenilbutirato de sódio) para o tratamento fora do rótulo de pessoas que sofrem de ELA.
Onde foi aprovado o Ammonaps (fenilbutirato de sódio)?
Ammonaps (fenilbutirato de sódio) foi aprovado para o tratamento de distúrbios do ciclo da uréia envolvendo deficiências:
- A Food and Drug Administration (FDA), EUA, em 13 de maio de 1995, sob o nome de marca Buphenyl.1
- A Agência Europeia de Medicamentos (EMA), Europa, em 8 de dezembro de 1999.5
- The Therapeutic Goods Administration (TGA), Austrália, em 19 de maio de 2017, sob a marca Pheburane.7
Note que este medicamento também pode ter sido aprovado em outras regiões que não as que listamos. Se você tiver alguma dúvida sobre sua aprovação em um país específico, sinta-se à vontade para entrar em contato com nossa equipe de suporte.
Como se toma Ammonaps (fenilbutirato de sódio)?
A dosagem diária de Ammonaps (fenilbutirato de sódio) será calculada a partir da tolerância proteica, dieta e peso corporal ou superfície corporal do paciente. Devem ser realizados testes de sangue regulares para determinar a dose diária correcta.1,6
Os comprimidos devem ser tomados por boca (oralmente) em doses igualmente divididas com cada refeição (por exemplo, três a seis vezes por dia). As amonaps (fenilbutirato de sódio) devem ser tomadas com um grande volume de água.1
Os comprimidos devem ser tomados com uma dieta especial pobre em proteínas.1
Informações completas sobre a dosagem e administração de Ammonaps (fenilbutirato de sódio) podem ser encontradas na informação oficial de prescrição listada na nossa secção de referências.1
Nota: Por favor consulte o seu médico assistente para uma dosagem personalizada.
Existem reacções adversas ou efeitos secundários conhecidos do Ammonaps (fenilbutirato de sódio)?
Reacções adversas comuns
Os efeitos colaterais mais comuns (≥20% dos pacientes) listados nas informações de prescrição incluem:1
- menstruação irregular (períodos irregulares)
- Amenorréia (ausência de períodos)
- Demasiado ácido nos fluidos corporais (acidose)
- Baixos níveis sanguíneos de albumina (hipoalbuminemia)
- Reacções alérgicas
Uso em uma população específica
Ainda não se sabe se o Ammonaps (fenilbutirato de sódio) pode causar danos fetais quando administrado a uma mulher grávida. Por favor, consulte o seu médico antes de tomar este medicamento.1
Para uma lista completa de efeitos secundários e reacções adversas, consulte a informação oficial de prescrição.1,6
Referências
1. Informação completa sobre a prescrição [FDA]: Amonaps (fenilbutirato de sódio) [PDF].
FDA, citado em 16 de outubro de 2020
2. Desordem do Ciclo da Ureia (UCD)
Cincinnati Children's Hospital Medical Center, citado em 16 de outubro de 2020
3. O que é o ciclo da ureia?
News Medical Life Sciences, citado em 16 de outubro de 2020
4. Estudo da Fase 2 do fenilbutirato de sódio na ALS
Cudkowicz M., Amyotroph Lateral Scler., Abr 2009
5. Amonaps (fenilbutirato de sódio)
Visão geral do produto EMA, citado em 16 de outubro de 2020
6. Informação completa de prescrição [EMA]: Amonaps (fenilbutirato de sódio) [PDF]:Ammonaps (fenilbutirato de sódio ) [PDF
EMA, citado em 16 de outubro de 2020
7. Fenulbutirato de Sódio
Relatório de Avaliação Pública Australiana
Quatro passos para ter acesso aos medicamentos de que precisa
Como e onde comprar Ammonaps: Pode encomendar Ammonaps na TheSocialMedwork se o medicamento não tiver sido aprovado ou não estiver disponível no seu país.
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Passo 1
Você envia um pedido para o seu medicamento online
Envie um pedido de um medicamento específico, ou um pedido geral, e seu Gerente de Suporte ao Paciente entrará em contato com você dentro de 24 horas. Eles estarão lá para apoiá-lo e orientá-lo de qualquer maneira possível para ajudá-lo a obter o medicamento que você precisa.
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Passo 2
Nós verificamos a sua prescrição e detalhes médicos
Como ajudamos os pacientes a aceder a medicamentos não disponíveis no seu país de origem, o nosso primeiro passo é verificar se o medicamento de que necessita não se encontra actualmente disponível no seu país de origem. Em seguida, vamos também verificar se você tem uma prescrição médica no seu país de origem para o medicamento que você precisa.
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Passo 3
Procuramos o seu medicamento
Uma vez verificada a sua prescrição e detalhes médicos, a nossa equipa de especialistas em sourcing irá trabalhar com a nossa rede global de fornecedores para lhe encontrar o melhor preço. Assim que tivermos encontrado o menor custo possível para o seu medicamento, apresentar-lhe-emos uma oferta final para a sua aprovação.
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Passo 4
Nós entregamos o seu medicamento
Depois de ter aceite a nossa oferta, a nossa experiente equipa de logística providenciará todo o envio e transporte do seu medicamento. Trabalharemos arduamente para mantê-lo informado em cada passo do caminho e levar o seu medicamento até si de forma rápida e segura. Até à data, já entregamos com sucesso encomendas para mais de 75 países em todo o mundo.
Perturbações do ciclo da ureia
A Food and Drugs Administration (FDA) e a European Medicines Agency (EMA) aprovaram o Ammonaps (fenilbutirato de sódio) com base em dados de um ensaio clínico que envolveu 82 pacientes com distúrbios do ciclo da ureia que foram tratados com fenilbutirato de sódio. Os pacientes não tinham recebido outros tratamentos para a sua doença antes.1
Resultados
O principal resultado da eficácia foi a sobrevida do paciente. O estudo também mediu o número de episódios hiperamonémicos (períodos de níveis muito elevados de amónia sanguínea), desenvolvimento cognitivo (desenvolvimento da capacidade de pensar, aprender e recordar), crescimento e níveis de amónia sanguínea e glutamina.1
Esclerose lateral amiotrófica (ALS)
Os efeitos do fenilbutirato de sódio, sozinho ou em combinação com outros medicamentos, em pacientes com ALS têm sido estudados em vários ensaios clínicos.2,3
Nota: o fenilbutirato de sódio ainda não foi aprovado para o tratamento da ALS. Os neurologistas às vezes prescrevem Ammonaps para o tratamento fora do rótulo de pessoas que sofrem de ALS.
Um estudo fase 2 (NCT00107770), que envolveu 40 pacientes com ALS, estudou a segurança do fenilbutirato de sódio. Os pacientes receberam fenilbutirato de sódio durante 20 semanas.2
O ensaio CENTAUR fase 2 (NCT03127514) estudou a eficácia do fenilbutirato de sódio (PB) combinado com o taurursodiol (TUDCA). No ensaio, 89 participantes foram designados aleatoriamente para receber 3g PB e 1g TUDCA duas vezes por dia durante 24 semanas, enquanto 48 participantes receberam um placebo.3 A maioria dos participantes (77%) do estudo estava recebendo uma terapia ALS aprovada (riluzol, edaravone, ou ambos) durante e/ou antes de iniciar o estudo.4
90 pacientes do estudo CENTAUR participaram do seu estudo de extensão open-label para receber PB/TUDCA por até 30 meses.5
Resultados
A principal medida de resultado do ensaio da fase 2 foi a tolerabilidade.2 O estudo mostrou que o fenilbutirato de sódio foi bem tolerado.6
O principal resultado de eficácia do estudo CENTAUR foi o escore ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) (que varia de 0 a 48, com escores mais altos indicando melhor função).3 Os resultados mostraram que o tratamento PB/TUDCA tem benefícios tanto funcionais como de sobrevivência na ALS em comparação com o placebo.4,5
Os pacientes que receberam o placebo declinaram ±1,66 pontos por mês. Pacientes que receberam PB/TUDCA, diminuíram 1,24 pontos (uma diferença de 0,42 pontos ou um abrandamento de 25% da taxa de progressão). Após 24 semanas de tratamento, a diferença média absoluta da ALSFRS-R entre os grupos de tratamento foi de 2,3 pontos.4 As análises mostraram que o efeito do tratamento era independente de um paciente também ter sido tratado com terapias ALS aprovadas durante e/ou antes de iniciar o estudo.4
Os resultados da extensão do rótulo aberto mostraram que os participantes que receberam PB/TUDCA viveram significativamente mais tempo do que os que receberam placebo (25 meses vs. 18,5 meses ou um risco 44% menor de morte). Após 2 anos, ±51,6% dos pacientes que receberam PB/TUDCA ainda estavam vivos, em comparação com 33,9% dos pacientes do grupo placebo.5
Consulte o resumo das características do produto abaixo e na seção de recursos para obter informações abrangentes sobre a segurança e eficácia do Ammonaps (fenilbutirato de sódio) para a indicação aprovada.1
Referências
1. Amonaps (fenilbutirato de sódio)
Visão geral do produto EMA, citado em 16 de outubro de 2020
2. Estudo de Segurança do Fenilbutirato de Sódio Oral em Temas com ALS (Esclerose Lateral Amiotrófica)
Ensaio clínico NCT00107770, citado em 20 de outubro de 2020
3. AMX0035 em Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS) (CENTAUR)
Ensaio clínico CENTAUR (NCT03127514), citado em 20 de outubro de 2020
4. Ensaio de Fenilbutirato de Sódio-Taurursodiol para Esclerose Lateral Amiotrófica
Paganoni S., NEJM, 3 de setembro de 2020
5. Sobrevivência a longo prazo dos participantes no ensaio CENTAUR de fenilbutirato de sódio-Taurursodiol na ALS
Paganoni S., Muscle & Nerve, Oct 16, 2020
6. Estudo da Fase 2 do fenilbutirato de sódio na ALS
Cudkowicz M., Amyotroph Lateral Scler., Abr 2009
Envio à temperatura ambiente
Para este medicamento, aplica-se o transporte padrão. Isto significa que uma temperatura ambiente consistente de 15 a 25°C é mantida durante o trânsito.
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