Novos Tratamentos de Distrofia Muscular 2021



Artigo atualizado pela última vez em 10/421

O que é a Distrofia Muscular (DM)?


A Distrofia Muscular (DM) refere-se a um grupo de mais de 30 doenças hereditárias genéticas e progressivas causadas por uma mutação nos genes de uma pessoa. Os diferentes tipos de DM variam em sinais, sintomas e afetam grupos musculares específicos. Alguns tipos de DM são visíveis na infância, enquanto outros podem aparecer na meia-idade ou na idade adulta.1

A Distrofia Muscular Duchenne (DMD) é a desordem neuromuscular mais prevalente, afetando até 1/3600 nascimentos de homens em todo o mundo. Atualmente não há cura conhecida para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O tratamento tem como objetivo controlar os sintomas para melhorar a qualidade de vida. 2


Como é tratada a Distrofia Muscular (DM)?


Existem vários medicamentos aprovados para a Distrofia Muscular (DM), dependendo da forma da doença. Aqui estão alguns deles:


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso (viltolarsen) é uma terapia antissenso indicada para o tratamento da Distrofia Muscular Duchenne (DMD) com uma deficiência confirmada do gene da distrofina susceptível de exonerar a terapia de 53 saltos.

Viltepso (viltolarsen) foi aprovado para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular Duchenne (DMD), que estão aptos a exonerar 53 pulando a terapia por:

  • A Food and Drug Administration (FDA), EUA, em 12 de agosto de 2020.
  • A Agência de Produtos Farmacêuticos e Dispositivos Médicos (PMDA) sob o nome de Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japão, 25 de março de 2020.

A FDA concedeu aprovação acelerada a Viltepso, e concedeu-a com a Revisão Prioritária, Fast Track, Medicamento Órfão e designações de Doenças Pediátricas Raras.

O PMDA concedeu a Viltolarsen a designação "Sakigake" (ou seja, a versão japonesa da Designação da Terapia de Revelação), a designação da Doença Órfã e a designação do Sistema de Aprovação Precoce Condicional.


Vyondys 53 (golodirsen)4

Vyondys 53 (golodirsen) é um nucleotídeo antisense indicado para o tratamento da Distrofia Muscular Duchenne (DMD) em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de exoneração 53.

O Vyondys 53 (golodirsen) foi aprovado para o tratamento de pacientes com DMD com uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de exoneração 53 pela Food and Drug Administration (FDA), EUA, em 12 de dezembro de 2019.

A FDA aprovou o Vyondys 53 (golodirsen) sob aprovação acelerada.


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Referências:

  1. Cdc.gov
  2. NOhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

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