Onde é que Ketas (ibudilast) foi aprovado?

Ketas (ibudilast) foi aprovado para o tratamento de doentes com asma brônquica e distúrbios cerebrovasculares por: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japão, Maio de 1989.

Ibudilast recebeu a designação de medicamento órfão para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ALS) pela Agência Médica Europeia (EMA), União Europeia, a 12 de Dezembro de 2016 e pela Food and Drug Administration (FDA), EUA, a 10 de Junho de 2016. Nota: Isto significa que o medicamento não foi aprovado pela EMA ou pela FDA mas devido à gravidade da doença, à falta de alternativas de diagnóstico, prevenção ou tratamento ou à raridade da doença, o medicamento é tratado com especial cuidado pelas agências reguladoras.

Ensaios clínicos

Perturbações cerebrovasculares

A Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japão, aprovações de Ketas (ibudilast) para doenças cerebrovasculares, em particular a melhoria da tontura em doentes com sequelas de enfarte cerebral, baseou-se num estudo clínico duplo-cego

Neste estudo, este produto ou um placebo foi dado aos pacientes durante 8 semanas após um período inicial de observação de 4 semanas. Durante o período de observação, foi dado placebo e os pacientes com má adesão ou que não apresentavam sintomas foram removidos do estudo.

Resultados

O principal resultado medido foi a melhoria da vertigem. Ketas (ibudilast) viu melhores resultados do que o placebo dentro do resultado medido. A taxa de melhoria da vertigem foi:

- 50,0% (47/94) para Ibudilast

- 18,7% (20/107) para placebo

Asma brônquica

A Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japão, aprovações de Ketas (ibudilast) para a asma brônquica foi baseada em estudos clínicos, incluindo um estudo duplo-cego.

Resultados

O resultado da eficácia medido foi a taxa de melhoria: de moderada a acentuada, e ligeira a acentuada. O estudo clínico duplo-cego demonstrou que Ketas (ibudilast) é eficaz para tratar a asma brônquica. A taxa de melhoria (%) foi:

Total

- 41,4% moderado a marcado

- 73,4% ligeiro a marcado

ALS

Os efeitos de ibudilast nos pacientes com ALS foram avaliados em modelos experimentais. Os ensaios clínicos estavam em curso na altura em que a designação de órfão foi concedida.

Referências:

Resumo das Características do Produto [PMDA]: Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, Maio de 2013.

Designação do Órfão EMA: ibudilast. www.EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Designação de Órfão: ibudilast. www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Orphan Designation, www.ema.europa.eu, citado em 15/06/2018.

Designating an Orphan Drug, www.fda.gov, citado em 15/06/2018.

O que é Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) é um composto originalmente aprovado para o tratamento de doenças hepáticas, embora a investigação sugira que pode ter uma aplicação mais ampla que inclui o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ALS). Tauroursodeoxycholic acid é um conjugado de ácido biliar taurino derivado do ácido ursodeoxicólico. O ácido biliar é feito pelo fígado e armazenado na vesícula biliar e ajuda na digestão. Tem um papel como metabolito humano, agente anti-inflamatório, neuroprotector, inibidor da apoptose, cardioprotector e conservador da densidade óssea.

Onde é que Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) foi aprovado?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) é aprovado em Itália para o tratamento de doenças hepáticas. Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) não é aprovado para a esclerose lateral amiotrófica (EMA), mas foi-lhe concedida a designação de órfão para EMA pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) (UE, Fevereiro de 2017).

Referências:

Resumo público da opinião sobre a designação de órfãos [EMA]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., citado em Março de 2017.

Atto Completo [Ministério da Saúde da Itália]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), citado em Novembro de 2003.