Aprovações

Aqui está uma visão geral de cada medicamento para ajudar a orientar você e seu médico ao tomar uma decisão de tratamento para Fibrose Cística: 

A terapia de Parkinson de Kyowa Hakko Kirin, Nourianz (istradefilina), ganha a aprovação da FDA como um suplemento à levodopa/carbidopa.

Radicut/Radicava (edaravone), mostrado para retardar a progressão da ELA, está agora aprovado para pacientes na China.

Orkambi e Symkevi foram rejeitados pelo Consórcio Escocês de Medicamentos (SMC) devido à sua conclusão de que os custos superam os benefícios.

Vitrakvi (larotrectinibe) recomendado pelo CHMP para aprovação na UE.

Novo medicamento para o cancro da pele agora aprovado na UE para adultos com carcinoma escamoso cutâneo metastático ou localmente avançado.

Vyndaqel (tafamidis) é agora aprovado nos EUA após estudo mostrar aumento da taxa de sobrevivência e redução do tempo hospitalar devido a problemas relacionados com o coração.

A aprovação para a próxima fase de ensaios clínicos coloca os doentes com ELA um passo mais perto de aceder ao novo tratamento demonstrado para retardar a progressão da doença.

Com base nos resultados promissores dos ensaios clínicos da fase III, a Health Canada decidiu estender o uso do Kalydeco (ivacaftor) para incluir crianças de 1 a 2 anos de idade. 

Um ensaio clínico recente indica que a Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) pode soltar de forma segura e eficaz o muco espesso e pegajoso das crianças de 6-11 anos de idade.

A Fase III mostra que Copiktra (duvelisib) pode ser uma opção para pacientes com leucemia linfocítica crônica recidivante ou refratária e linfoma linfocítico pequeno.

Onpattro (patisiran) é um tratamento de primeira classe que retarda a progressão da amiloidose transtiretino hereditária (hATTR).