Mais de 50 países aprovaram Spinraza (nusinersen), mas nem todos o puseram à disposição dos doentes que dele necessitam.
atrofia muscular espinhal
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18 de Janeiro de 2019
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14 de dezembro de 2018
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) para receber revisão prioritária pela FDA como tratamento único da atrofia muscular espinal tipo 1 (SMA).