Nusinersen (Spinraza)

Um remédio para a Atrofia Muscular Espinhal

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A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara que afecta o movimento e a força muscular. Nusinersen (que tem a marca Spinraza) é o primeiro e único tratamento aprovado para crianças e adultos com atrofia muscular espinhal (AME). Nusinersen não é uma cura, mas tem demonstrado melhorar a condição física e a qualidade de vida dos doentes.

Atualmente o único medicamento aprovado para
Atrofia Muscular Espinhal

Nusinersen (Spinraza) é um tratamento aprovado que pode oferecer esperança para algumas crianças e adultos com Atrofia Muscular Espinhal (AME). É aprovado para uso nos EUA, UE, Brasil, Japão, Suíça, Canadá e Austrália, entre outros. Os ensaios clínicos mostram que este medicamento pode ter um impacto positivo na vida de crianças e adultos com AME. Embora não esteja disponível globalmente, os pacientes a quem não está acessível podem importar este medicamento para o seu país, de forma segura e legal.

O que é nusinersen (Spinraza)?

Este medicamento é uma injecção para pessoas com SMA. A SMA afecta os neurónios motores e pensa-se que seja causada por alterações (mutações) nos cromossomas do ADN. Espera-se que Nusinersen (Spinraza) neutralize o comportamento deste DNA mutante, o que deve ajudar a manter os neurônios motores. Nusinersen (Spinraza) é o primeiro e único tratamento aprovado que funciona desta forma.

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Quão eficaz é nusinersen (Spinraza)?

A eficácia do nusinersen (Spinraza) tem sido testada em ensaios clínicos. Estes ensaios clínicos foram centrados em três grupos de pacientes afectados de diferentes formas: pacientes com AME infantil (Tipo 1), pacientes com AME tardia (Tipo 2 e 3) e bebés pré-sintomáticos susceptíveis de desenvolver AME tipo 1 ou 2 (diagnosticados com base em testes genéticos).

Estudo em SMA Infantil

Este primeiro estudo incluiu bebês que já apresentavam sinais da doença abaixo dos 6 meses de idade. Estudos clínicos revelaram que os bebés a quem foi administrado este medicamento mostraram melhorias nos marcos motores, que incluíram factores como: a capacidade de dar pontapés, controlar a cabeça, sentar ou deambular (rastejar ou mover-se). Estes marcos não foram alcançados pelos bebés que não estavam a ser tratados com este medicamento.

Análise final após 9 meses

Melhoramento

51%

Spinraza

vs
0%

Não tratado

Vivo ou sem ventilação

61%

Spinraza

vs
32%

Não tratado

Para mais detalhes, consulte as informações de prescrição no final da página.

Estudar em SMA posterior

As crianças deste grupo apresentaram sinais da doença após os 6 meses de idade (Tipo 2 ou 3). Os indivíduos que tomam nusinersen (Spinraza) aumentaram significativamente sua capacidade de completar certas atividades físicas (medida com um teste chamado HFMSE). O aumento foi mantido por toda a duração do estudo, que foi de aproximadamente 3 anos.

SMA mais tarde

Para mais detalhes, consulte as informações de prescrição e referências no final da página.

Estudo em bebés com SMA pré-sintomática

Este estudo em curso envolveu 25 bebés que fizeram testes genéticos que mostraram que têm AME (tipo 1 ou 2). Eles receberam o medicamento antes de terem sintomas de AME.

Os dados mais recentes mostram que após mais de 2 anos (25,6 meses) as crianças apresentaram grandes melhorias em comparação com o que se espera das crianças não tratadas com SMA tipo 1 ou 2:

  • Todos os bebés estavam vivos e nenhum requeria ventilação permanente.
  • Na última visita, a pontuação média registada CHOP INTEND* foi de 58,4 (de uma pontuação máxima de 64).
SMA pré-sintomático

*O CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) mede a função motora geral entre bebés com AME.

Para mais detalhes, consulte as informações de prescrição e referências no final da página.

Que efeitos secundários posso esperar
com nusinersen (Spinraza)?

Os efeitos secundários mais comuns da nusinersen (Spinraza) incluem infecções das vias respiratórias inferiores (traqueia, brônquios e pulmões), febre, movimentos intestinais reduzidos ou bloqueados, dor de cabeça, vómitos, dores nas costas e síndrome pós-punção lombar (uma síndrome que resulta em fuga de líquido espinal).

Medicamentos semelhantes ao nusinersen (Spinraza) têm demonstrado resultar em reacções graves quando administrados; tais como complicações hemorrágicas e danos nos rins, que podem ser agudos ou mesmo fatais.

Por favor, note que este não pretende ser um guia completo. Consulte o seu médico assistente e as informações de prescrição no final da página para obter detalhes completos sobre os efeitos secundários.

Como se toma nusinersen (Spinraza)?

Injectado no líquido à volta da medula espinal, numa dose padrão de 12 mg.
O tratamento geralmente começa com 4 doses distribuídas ao longo de um período de 2 meses.
Uma dose de 12 mg a cada 4 meses a seguir.
Tirado enquanto o paciente se beneficiar.
Como se toma nusinersen (Spinraza)?
Por favor, note que não se pretende que isto seja um plano de tratamento. Para um plano de tratamento personalizado, consulte o seu médico.
Para mais detalhes, também pode consultar as informações completas de prescrição no final da página.

Como funciona o nusinersen (Spinraza)?

A SMA é causada por mutações (alterações) no DNA.
As mutações causam escassez de proteína de neurônio motor de sobrevivência (SMN).
Nusinersen (Spinraza) trabalha para mudar o comportamento da proteína SMN para que proteínas SMN cheias sejam produzidas.
Isto promove a manutenção de neurónios motores.

Para mais informações sobre o funcionamento do nusinersen (Spinraza), consulte o seu médico ou veja as informações de prescrição no final da página.
Não se pretende que esta seja uma explicação científica abrangente.

Como posso conseguir nusinersen (Spinraza)?

Pode acontecer que o nusinersen (Spinraza) ainda não esteja aprovado ou disponível no seu país, o que pode significar atrasos no acesso a este medicamento para si, para o seu paciente ou para o seu filho. Nós estamos aqui para ajudar.

Com uma prescrição do médico assistente do paciente TheSocialMedwork pode ajudá-lo a obter nusinersen (Spinraza) de fora do seu país. A nossa equipa de farmacêuticos e especialistas em regulação entrega todos os dias medicamentos aprovados noutros locais em todo o mundo. Eles estão prontos para ajudar com o sourcing e a entrega, e irão guiá-lo através de cada passo do processo. Aconselhamos sempre os pacientes a pedir o reembolso do medicamento ao seu seguro de saúde.

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